Ce traitement est un comprimé oral unique pour soigner la forme la plus courante de la maladie du sommeil, la trypanosomiase humaine africaine à gambiense.

« En seulement 20 ans, nous sommes passés de traitements compliqués à base d’arsenic et aux effets secondaires terribles  à aujourd’hui, avec ce traitement sûr et à dose unique, pris en un jour, capable de guérir les patients », déclare le Dr Luis Pizarro, directeur exécutif de l’initiative Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi).  C’est une organisation de recherche et développement (R&D) à but non lucratif, fondée en 2003, qui développe des traitements abordables et adaptés pour des maladies négligées affectant les populations pauvres, telles que la maladie du sommeil, la leishmaniose, la maladie de Chagas, le mycétome, et le VIH pédiatrique. Elle a déjà livré 13 nouveaux traitements, sauvant des millions de vies.

L’acoziborole winthrop développé par Sanofi et l’initiative Drugs for Neglected Diseases initiative a été récemment approuvé par l’Agence européenne des médicaments (EMA). Pour le  Dr Luis Pizarro, cette reconnaissance  témoigne d’une avancée significative par rapport aux thérapies actuelles. « Ces progrès témoignent du pouvoir transformateur de la science collaborative. Ils nous rapprochent enfin de l’élimination de la maladie du sommeil, une maladie qui a tué des millions de personnes sur le continent africain tout au long du siècle dernier », ajoute-t-il.

La  trypanosomiase humaine africaine, communément appelée maladie du sommeil est transmise par la piqûre d’une mouche tsé-tsé infectée. Cette maladie est connue pour être mortelle sans traitement.  Les experts de DNDi expliquent qu’au début de la maladie, les personnes atteintes souffrent de maux de tête ou de fièvre. Au stade avancé, le parasite traverse la barrière hémato-encéphalique et envahit le système nerveux central. Il provoque ensuite  des symptômes comportementaux, cognitifs et neurologiques, notamment des crises d’épilepsie, des troubles du sommeil, de l’agressivité, de la confusion, de la léthargie, des convulsions et, finalement, la mort.

DNDi a mené une étude cruciale de Phase II/III en République démocratique du Congo (RDC) et en Guinée en partenariat avec les programmes nationaux de lutte contre la maladie du sommeil, tandis que  Sanofi  a mené le processus d’approbation réglementaire.

Pour ces deux institutions impliquées dans le développement de l’acoziborole winthrop, l’opinion positive du Comité des médicaments à usage humain (Chmp) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) s’appuie sur les données cliniques et non cliniques fournies par les partenaires, notamment en termes d’efficacité et de sécurité, qui est étayée par l’étude de phase 2/3 publiée dans la revue médicale The Lancet Infectious Diseases. L’étude a démontré des taux de réussite à 18 mois allant jusqu’à 96 % aux deux stades de la maladie avec un bon profil de sécurité.

Commentant cette nouvelle, Erick Miaka, directeur du programme national de contrôle de la maladie du sommeil de la RDC affirme : « Le développement de l’acoziborole et l’opinion scientifique positive d’aujourd’hui est une victoire pour la science dirigée par l’Afrique. Si cette réussite a été possible, c’est grâce aux médecins et chercheurs africains qui ont mené des recherches pharmaceutiques de pointe dans certaines des régions les plus reculées et difficiles à atteindre du continent ».

L’avis positif du Chmp sur ce médicament  facilitera l’approbation du médicament en République démocratique du Congo (RDC) et ouvrira la voie à une mise à jour des directives de l’Organisation mondiale de la santé (OMS) sur le traitement de la maladie du sommeil, mesure qui permettrait à terme d’étendre l’accès à d’autres pays endémiques d’Afrique centrale et de l’Ouest.

On apprend aussi que Sanofi fera don d’acoziborole winthrop à l’OMS par le biais de son organisation philanthropique, Foundation S. Le médicament sera disponible gratuitement pour les patients. Actuellement, l’acoziborole winthrop est un  traitement oral à dose unique destiné aux  adultes ainsi qu’aux adolescents de 12 ans et plus pesant au moins 40 kilogrammes.

Une autre étude en cours en RDC et en Guinée étudie l’acoziborole Winthrop pour le traitement des enfants âgés de 1 à 14 ans.